新研究向開發遺傳性失明的新療法邁出關鍵一步

(資料圖)

2023年1月12日，發表在《Science Advances》上的一項最新研究中，來自美國俄勒岡州立大學藥學院的研究團隊在動物模型中證明了使用脂質納米顆粒和mRNA結合治療罕見遺傳性失明的可能性。

脂質是脂肪酸和類似的有機化合物，包括許多天然油和蠟。納米顆粒是一種微小的物質，大小從十億分之一米到千億分之一米不等，而mRNA負責向細胞傳遞制造特定蛋白質的指令。

在這項研究中，研究團隊開發了能夠穿透神經視網膜并將mRNA遞送給感光細胞的納米顆粒，以使脂質納米顆粒能夠攜帶遺傳物質到達視網膜所在位置。在小鼠和非人類靈長類動物的實驗中，研究人員發現，攜帶遺傳物質的脂質納米顆粒能夠穿過眼睛中的屏障，到達神經視網膜，在那里光被轉化為電信號，然后由大腦將其轉化為圖像，從而使感光細胞功能恢復正常。

研究團隊表示，這項研究為當前遞送方式的局限性提供了新的解決方案。

論文鏈接：https://www.science.org/doi/10.1126/sciadv.add4623

注：此研究結果摘自《Science Advances》，文章內容不代表本網站觀點和立場，僅供參考。

知前沿，問智研。智研咨詢是中國一流產業咨詢機構，十數年持續深耕產業研究領域，提供深度產業研究報告、商業計劃書、可行性研究報告及定制服務等一站式產業咨詢服務。專業的角度、品質化的服務、敏銳的市場洞察力，專注于提供完善的產業解決方案，為您的投資決策賦能。

關鍵詞： 感光細胞 解決方案 遺傳物質

責任編輯：Rex_13