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新研究向開發(fā)遺傳性失明的新療法邁出關(guān)鍵一步


(資料圖)

2023年1月12日,發(fā)表在《Science Advances》上的一項最新研究中,來自美國俄勒岡州立大學(xué)藥學(xué)院的研究團(tuán)隊在動物模型中證明了使用脂質(zhì)納米顆粒和mRNA結(jié)合治療罕見遺傳性失明的可能性。

脂質(zhì)是脂肪酸和類似的有機化合物,包括許多天然油和蠟。納米顆粒是一種微小的物質(zhì),大小從十億分之一米到千億分之一米不等,而mRNA負(fù)責(zé)向細(xì)胞傳遞制造特定蛋白質(zhì)的指令。

在這項研究中,研究團(tuán)隊開發(fā)了能夠穿透神經(jīng)視網(wǎng)膜并將mRNA遞送給感光細(xì)胞的納米顆粒,以使脂質(zhì)納米顆粒能夠攜帶遺傳物質(zhì)到達(dá)視網(wǎng)膜所在位置。在小鼠和非人類靈長類動物的實驗中,研究人員發(fā)現(xiàn),攜帶遺傳物質(zhì)的脂質(zhì)納米顆粒能夠穿過眼睛中的屏障,到達(dá)神經(jīng)視網(wǎng)膜,在那里光被轉(zhuǎn)化為電信號,然后由大腦將其轉(zhuǎn)化為圖像,從而使感光細(xì)胞功能恢復(fù)正常。

研究團(tuán)隊表示,這項研究為當(dāng)前遞送方式的局限性提供了新的解決方案。

論文鏈接:https://www.science.org/doi/10.1126/sciadv.add4623

注:此研究結(jié)果摘自《Science Advances》,文章內(nèi)容不代表本網(wǎng)站觀點和立場,僅供參考。

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關(guān)鍵詞: 感光細(xì)胞 解決方案 遺傳物質(zhì)

責(zé)任編輯:Rex_13

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